Nová úprava alveolárna proteinóza

Video: Gum liečba .Parodontologiya: Liečba ochorenia ďasien, odstránenie zubov kamnya.TsELT

Vedci vyvinuli nový typ transplantácia buniek na liečbu myší s podmienkou napodobňovanie zriedkavé ochorenie človeka - pľúcna alveolárna proteinóza.

Po novej metódy môžu byť použité na liečbu ľudí s týmito a ďalšími chorobami spôsobenými dysfunkciou imunitných buniek.

Vedci z Medical Center "Detská nemocnica Cincinnati" (USA) informoval o svojich úspechoch v online vydaní časopisu Nature.

Počas ich štúdii použili makrofágy, typ imunitných buniek, ktoré prispeli k zhromažďovaniu a odstránenie z pľúc myší patologických ložísk spôsobené alveolárnej proteinóza.

Výskumníci transplantované normálne alebo geneticky modifikované makrofágy priamo do dýchacieho traktu hlodavcov, ktorý zdedil formu pľúcnej alveolárnej proteinóza (hPAP). Terapia oba typy makrofágov vedie k zlepšeniu stavu zvierat a predlžuje život.

"Ide o významný úspech v práci na novej formy liečby vzácneho ochorenia pľúc. Naše výsledky naznačujú, že transplantácia pľúc makrofágov môže byť prvý špecifickú liečbu detí s alveolárnej proteinóza, "- hovorí Dr. Bruce Trepnell (Bruce Trapnell), vedúci autor štúdie, lekár-pneumológ v oddelení neonatológia a pľúcna biológie" Detská nemocnica Cincinnati ".

"Tiež sme boli schopní identifikovať mechanizmy, ktoré regulujú počet a fenotyp makrofágy v pľúcnych alveolách u zdravých a chorých myší," - dodáva spoluautor štúdie Dr. Takudzhi Suzuki (taku Suzuki), kolega Dr. Trepnella z oddelenia neonatológia a pľúcna biológie Cincinnati Detský.

Suzuki a Trepnell hPAP objavil a opísal choroba sama o sebe v "detskej nemocnice v Cincinnati" v roku 2008. V dedičné pľúcna alveolárna proteinóza alveol postupne vyplní s povrchovo aktívnou látkou - látka, ktorá za normálnych okolností produkujú svetlo zachovať alveol otvorené. Deti s génovými mutáciami hPAP majú receptory alfa GM-CSF alebo beta (CSFR2RA alebo CSFR2RB). Tieto mutácie znížiť schopnosť makrofágov na odstránenie povrchovo aktívneho činidla z pľúc.

Vedci spôsobili akumuláciu povrchovo aktívne látky v pľúcnych mechúrikov experimentálnych myší, čo viedlo k vývoju respiračného zlyhania. Tento stav simuluje pľúcnych proteinóza deti. Jediný spôsob, ako zaobchádzať s takými deťmi ostať bronchoalveolárnej výplach - umývanie pľúca, ktoré sa vykonáva v celkovej anestézii. Kým postup funguje, jeho účinok je dočasný a výplach by sa malo opakovať dostatočne často, čo výrazne znižuje kvalitu života detí a viaže ich do nemocnice.

Predtým sa vedci pokúsili vykonať transplantáciu kostnej drene u myší s touto podmienkou. Ide o zložitý a riskantné postup, ktorý zahŕňa mieloablyatsiyu, ožarovanie a / alebo chemoterapiu, aby zničil existujúci kostnú dreň. Transplantácia kostnej drene ukázala ako účinná pri pokusoch na zvieratách, ale u ľudí to vedie k smrti ešte pred začiatkom nového koreňa odberu kostnej drene a rástla.

Trepnell a Suzuki sa rozhodli otestovať novú metódu transplantácie makrofágov. Skutočnosť, že niektoré vedecké štúdie preukázali, že populácia makrofágov v pľúcach môže udržať svoju silu (regenerovať) bez podpory kostnej drene. Výsledky ukázali, že normálne a geneticky modifikované makrofágy boli naozaj schopné vytvárať kolónie v pľúcach a postupne čistí ich z povrchovo aktívnych vkladov.

Myši s hPAP s zníženej expresie génu myšieho Csf2rb výskumníkov používa vírusový vektor dodať správnu verziu génu v abnormálnych alveolárnych makrofágov. Nastavený tak, živočíšne bunky podávané priamo späť do pľúcnych mechúrikov.

Vedci uvádzajú, že liečba bola bezpečná, znášanlivosť bola veľmi dobrá. Jednorazové podanie makrofágov priamo do pľúc vedie k postupnej normalizácii markerov spojených s alveolárnej proteinóza, a zabrániť smrť zvierat do 1 roka od experimentu.

Aj keď stratégia génovej / bunkovej terapie bola veľmi úspešná u laboratórnych myší, autori zdôrazňujú, že pred použitím tejto technológie u ľudí je nutné vykonať rad ďalších štúdií. Vedci musieť potvrdiť svoje predpoklady o farmakokinetike, rovnako ako uistite sa, že neexistujú žiadne závažné nežiaduce účinky liečby. V tejto chvíli sa plánuje rad predklinických štúdiách.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno