Našiel liečenie vrodených ochorení očí

Video: Choroba je šedý zákal. Čo robiť? Prevencia, diagnostika, operácie sivého zákalu

Experimentálne liek, ktorý koriguje genetickej mutácie môže liečiť aniridia (bez clony) u myší.

aniridia - vrodená očné ochorenie, ktoré postihuje asi 5000 ľudí v Severnej Amerike, a to môže viesť k ťažkým zrakovým postihnutím.

Dr Cheryl Gregory-Evans z University of British Columbia vo Vancouveri a jeho kolegovia vytvorený očné kvapky s atalurenom (ataluren) - jedinečný materiál, ktorý je v súčasnej dobe testovaný u pacientov s cystickou fibrózou a DMD.

Sú podávané tomto lieku 2 týždňov staré myši s aniridia spôsobené mutáciou v géne Pax6.

Ako bolo uvedené v časopise Journal of Clinical Investigation, takáto liečba obnovená syntézu postihnutej bielkovín a zvrátiť prirodzenú očné ochorenia.

Výskumníci dúfajú, že na začiatku budúceho roka, aby vypracovala štúdiu zahŕňajúcej 30 detí a mladistvých v Kanade, Spojených štátoch a Veľkej Británii.

Neočakávajú, že liečba bude účinná u dospelých pacientov s ochorením, ako starnú rozvíjať významné zmeny v oku.

"Nová liečba je sľubný, pokiaľ ide o liečenie iných očných ochorení spôsobených genetickej mutácie, vrátane niektorých typov makulárnej degenerácie. A ak to bude zvrátiť poškodenie očí, bude inšpirovať v každom z nás nádej na vyliečenie a ďalších vrodených chorôb, "- hovorí Dr Gregory-Evans.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno