Nová kombinácia liečiv predĺžiť životy ľudí s cystickou fibrózou

Video: d e n y

Vyplýva to z medzinárodnej štúdie ukazujú, že nová kombinácia dvoch rôznych liekov zameraných na hlavnú genetickú príčinu cystická fibróza, ivakaftor + lyumakaftor, môže zlepšiť funkciu pľúc a znižuje počet exacerbácií a predlžuje životnosť pacientov.

"Výsledky - obrovský prielom v hľadaní lieku, ktorý by mal riešiť základný problém cystickej fibrózy a na zlepšenie kvality života pacientov s týmto ochorením," - hovorí profesor Stuart Elborn (Stuart Elborn), spoluautor štúdie, výskumný pracovník z univerzity kráľovnej Belfast.

Cystická fibróza - dedičné ochorenie, pri ktorom bunky produkujú nadmerné množstvo hlienu, potu a tráviacich štiav.

Táto tajomstvo blokujú prirodzenú priepustnosť ciev v rôznych častiach tela, najmä pľúc a pankreasu. Cystická fibróza sa prejavuje ťažkými poruchami dýchacieho a tráviaceho systému.

Toto ochorenie môže byť život ohrozujúce. Hojnosť svetla viskózna sekrécie vedie k zníženiu respiračné funkcie a chronickej infekcie, a v slinivke tajnej zabraňuje tráviacich štiav do čreva a trávenie potravy.

Cystická fibróza je spôsobená genetickými mutáciami, ktoré spadajú do šiestich rôznych funkčných skupín. Medzi najčastejšie cieľ pre liečbu - to F508del mutáciou na dvoch kópiách, z ktorých sa Spojené štáty majú takmer polovicu pacientov.

Ivakaftor liek (ivacaftor), čo je pred niekoľkými rokmi, bol schválený správnym orgánom, aby monitorovala americký Úrad pre potraviny a lieky pre menej obvyklé mutácie. Predtým sa predpokladalo, že ivakaftor nefungujú u pacientov s dvoma kópiami F508del.

Avšak, nedávno dokončenej štúdie klinickej fázy II ukázala, že kombinácia ivakaftora iného lieku, lyumakaftorom (lumacaftor), môžu mať prospech pacientov s touto mutáciou.

Z tohto dôvodu, výskumníci vykonali prieskumy dve fázy III, v ktorom bola účinnosť kombinácie študovanej ivakaftor + lyumakaftor. Niektoré publikácie uvádzajú, začiatok práce vo februári tohto roku.

"Ohromujúca krok vpred"

V dvojito slepej, randomizovanej, placebom kontrolovanej štúdie bolo zaradených celkom 1108 pacientov s najbežnejšie mutácie, ktorá spôsobuje cystickú fibrózu.

Všetci účastníci boli starší ako 12 rokov a boli liečení počas 24 týždňov v rôznych centrách po celom svete.

Vedci uvádzajú, že liečba kombináciou liekov ivakaftor + lyumakaftor znižuje počet povinných predmetov antibiotickej liečby zlepšuje funkciu pľúc, telesnú hmotnosť a zlepšuje kvalitu života pacientov.

"Pred pár rokmi ivakaftor bol jediný FDA-schválený liek, ktorého cieľom je genetickým defektom cystickou fibrózou. Ale bol účinný len u malej časti pacientov. Naša štúdia ukázala, že kombinácia ivakaftor + lyumakaftor pomáha väčšinu pacientov. To je skvelý krok vpred, "- hovorí spoluautor Dr Suzanne McCall (Susanna McColley), profesor pediatrie na Feinberg School of Medicine na Northwestern University v Illinois.

Profesor McCauley je presvedčený, že na vyhodnotenie dlhodobej výsledky liečby kombinačnej ivakaftor + lyumakaftor je potrebné vykonať ďalšie štúdie. Ale je presvedčený, že tieto výrobky môžu nielen zlepšiť kvalitu života, ale aj predĺžiť životnosť u pacientov s cystickou fibrózou.

Pripomeňme, že dnes títo pacienti žijú v priemere 37 rokov.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno