Nový prístup k liečbe amyloidózy

Video: nový prístup k liečbe seboroickej dermatitídy

Výskumní pracovníci z Portugalska hovoril o nové liečebné stratégie amyloidosis, ktorý je založený na riadenie expresie génov zodpovedných za produkciu transthyretinu.

U pacientov liečených lipidov zapuzdrené malé interferujúce RNA (siRNA), po 7 dňoch bol pozorovaný úroveň poklesu transthyretinu o 40% v porovnaní s placebom.

Normálne (nie je zmutovaný) transthyretinu ošetrenie ovplyvnené v rovnakom rozsahu.

Dr Teresa Coelho z nemocnice sv Antonio v Porte, že v novom vydaní New England Journal of Medicine, že u pacientov liečených týmto druhej generácie siRNA, podarilo znížiť hladiny transthyretinu o 87%.

"Naše výsledky naznačujú, že významné zníženie hladiny transthyretinu, ktorý sme pozorovali u pacientov, môže zvrátiť priebeh ochorenia u pacientov s amyloidózou transthyretinu. Schopnosť druhých liečiv generácie zníženie úrovne mutantných a normálnych transthyretinu poskytuje výhody v porovnaní s transplantáciou pečene "- Autori dospeli k záveru.

Aj keď to bol len štúdia I. fázy, výsledky sú veľmi povzbudivé vedci a majú širokú škálu aplikácií, vrátane liečby Alzheimerovej choroby, rakoviny a ďalších chorôb.

"Táto štúdia, podľa môjho názoru, je veľký prielom. Veríme, že nový liek bude k dispozícii v Spojených štátoch. Štúdia bola vykonaná v Európe a liek je schválený iba kým nedôjde. Pevne veríme, že tento liek bude prínosom pre pacientov s amyloidózou tu v Štátoch, "- komentoval štúdiu Dr. Suzanne obed z Columbia University.

Pripomeňme, že až doteraz zistených viac ako 100 varianty génu kódujúceho transthyretinu. Prebytok transthyretinu v dôsledku takýchto mutácií môže viesť k ukladaniu amyloidu v periférnych nervov, gastrointestinálneho traktu, srdca, obličiek, plienok, sklovca oka. Amyloid je zložený z mutantných a normálnych transthyretinu.

transplantácia pečene - možnosť liečby u pacientov s familiárnou amyloidní polyneuropatia, ale zmena rieši iba problém nadmernej mutovaný transthyretinu, bez ovplyvnenia produkcie konvenčné transthyretinu v očiach a centrálneho nervového systému.

Záujem o liečebnom potenciáli siRNA je spojená so skutočnosťou, že siRNA vplyv na kontrolu génovej expresie. Hlavnou prekážkou na klinické použitie siRNA je nedostatok údajov o bezpečnosti, rovnako ako nedostatok dostatočne účinné metódy doručenia. Lipidové nanočastice preukázal schopnosť dodávať siRNA do hepatocytov, ktorý poskytuje trvalé zníženie expresie cieľového génu.

ALN-TTR01 a ALN-TTR02 - Lipidový nanočastice prvej a druhej generácie, sú určené k prenosu siRNA na cieľové gény. Tieto nosiče majú podobné fyzikálne a chemické vlastnosti, ale rôzne ionizovatelné lipidových zložiek, ktoré určujú ich účinnosť.

Porovnávacia štúdia dvoch typov nosných častíc sa vykonáva medzinárodný tím, ktorý zahŕňal vedcov z Anglicka, Švédska a Portugalska. Sú randomizovaní 32 pacientov s transthyretinu amyloidózy do dvoch skupín - prvé dostávala placebo, zatiaľ čo druhá siRNA s ALN-TTR01. Navyše podieľa 17 zdravých dobrovoľníkov, ktorí dostávali placebo alebo ALN-TTR02.

Vedci uvádzajú, že obe látky viedlo k "rýchlemu, závislé od dávky, dlhodobé znižovanie hladiny transthyretinu." Pri maximálnej dávke 1,0 mg / kg ALN-TTR01 indukovanej maximálneho terapeutického účinku - zníženie 38% hladiny transthyretinu v porovnaní s placebom na siedmy deň (P = 0,01). Pri dávke 0,15-0,30 mg / kg ALN-TTR02 viedlo k zníženiu hladiny transthyretinu v 82,3-86,8% v porovnaní s placebom (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Najčastejšími nežiaducimi účinkami boli účinky spojené s intravenóznym podávanie liekov, ktoré vznikli v 20,8% pacientov ALN-TTR01 a u 7,7% pacientov, ktorí dostávali AlN-TTR02.

Napriek nadšenie, Dr Mori Hertz z Mayo Clinic (Rochester, USA), uviedol, že sa jedná len o predbežné výsledky na malom počte pacientov. Podľa neho tento výskum zatiaľ len ukázal zásadný možnosť takéhoto prístupu k liečbe amyloidózy.

Verí, že na preukázanie liečebného účinku siRNA požadovaná náväznú štúdiu, v ktorej bude pacientom liek na dlhú dobu - jediný spôsob, ako pochopiť, ako tento liek ovplyvňuje priebeh amyloidózy.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno