FDA schválil liek pre zriedkavé poruchy metabolizmu lipidov

Na FDA nedávno schváleného lieku lomitapid (Juxtapid), ktorý znižuje hladinu krvných lipidov, ako doplnok liečby pomôcky pre pacientov so zriedkavými poruchami lipidov.

Liek je určený pre pacientov s homozygotnou familiárnou hypercholesterolémiou (HoFH). Je schopný zníženie hladiny lipoproteínu s nízkou hustotou (LDL) cholesterolu, celkového cholesterolu a apolipoproteínu B

Agentúra konštatuje, že vymenovanie lieku by mal byť kombinovaný s diétou s nízkym obsahom tuku a iných liekov na zníženie cholesterolu, dnes menovaný.

Homozygotná familiárna hypercholesterolémia - je relatívne zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré spôsobuje veľmi vysoký cholesterol, niekedy dosahuje hodnoty 400-1000 mg / dl. V Spojených štátoch sa choroba postihuje približne 1 milión ľudí.

Prijímanie jednej kapsule denne lomitapida inhibuje proteín, ktorý sa podieľa na syntéze a uvoľňovanie pečeňového cholesterolu. Tradičné lieky statíny sú dnes štandardom, pacienti s vysokým cholesterolom. Ale problém spočíva v tom, že u pacientov s HoFH majú nedostatočnú LDL-receptor, takže účinnosť statínov u týchto pacientov je obmedzená.

Tieto lomitapida účinnosti a bezpečnosti bola preukázaná v otvorenej štúdii, ktorá zahŕňala 29 pacientov s HoFH. Štúdia ukázala, pokles o 40% v LDL cholesterolu v priemere po 26 týždňoch liečby v kombinácii s inými činidlami hypocholesterolemický štandardnou liečbou. Stredná znížil z 336 mg / dl na 190 mg / dl.

Avšak, 10% z 29 pacientov v priebehu 26-týždňovej štúdii vytvoril aspoň jeden závažný vedľajší príhodu, vrátane pečeňovej toxicity. Toto percento počas prvých 120 dní od rozšírených štúdií sa zvýšil na 22%.

V 10 z 29 pacientov zaradených do štúdií bolo zistené, trojnásobný nárast pečeňových enzýmov alanínaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST).

V dôsledku toho, bude liek obsahovať inštrukcie varovanie o vážne riziko hepatotoxicity súvisiace hodnoty zvýšenie enzýmov a hromadenie tuku v pečeni. Dlhodobé užívanie tejto drogy je schopný viesť k postupnému poškodeniu pečene.

Štúdia ukázala, žiadne klinicky významné zvýšenie celkového bilirubínu, INR a alkalickej fosfatázy - ďalšie markery poškodenia pečene. Ďalšie vedľajšie účinky lomitapida patrí hnačka, vracanie, poruchy trávenia a bolesti brucha.

Výrobca lieku, americká spoločnosť Aegerion Pharmaceuticals (Cambridge), musí vynakladať tri po uvedení na trh štúdie lomitapida, vrátane evidencie pacientov a dlhodobého sledovania ich stavu.

Členovia Výboru endokrinologické a metabolické drog stretnutia (EMDAC) FDA v októbri hlasoval za schválenie nového lieku o 13 hlasmi za, 2.

«Juxtapid pri súčasnom podávaní s inými liekmi a s vhodnými zmeny stravovacích návykov je sľubná nová možnosť v liečbe pacientov trpiacich HoFH», - povedal vo svojom prejave Dr. Eric Colman, riaditeľ endokrinológie a metabolických produktov v FDA Centrum pre štúdium drog.

Liek bol doteraz schválený pre liečbu homozygotná familiárna hypercholesterolémia u detí, ako aj pre liečenie iných chorôb spojených so zvýšenou hladinou cholesterolu.

Spočiatku spoločnosť Bristol-Myers Squibb vyvinula lomitapid pre liečbu hypercholesterolémie. Ale v čase, keď spoločnosť pozastavila vývoj lieku oproti zistená v klinických štúdiách nežiaducich účinkov zažívacieho traktu.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno