FDA schválil Metreleptin pre liečbu generalizovanej lipodystrofie

Podanie US Food and Drug Administration na konci februára Myalept schválený liek (Metreleptin pre injekciu) ako prostriedku pre substitučnú terapiu s deficitom leptínu komplikácií u pacientov s vrodenou alebo získanou generalizované lipodystrofie.

Generalized lipodystrofia - stav, v ktorom tukové tkanivo je nedostatok.
U pacientov s vrodenou generalizované lipodystrofie sa rodia s nedostatočnou alebo úplnou absenciu tukového tkaniva.

Keď získal zovšeobecniť lipodystrofický pozorovať postupnú stratu tukového tkaniva.

Vzhľadom k tomu, hormón leptín je produkovaný tukovým tkanivom, u pacientov s generalizovanou lipodystrofiou majú veľmi nízke hladiny tejto látky. Leptín riadi príjem potravy, rovnako ako syntézu ďalších hormónov, ako je inzulín.

Ľudia s oboma typmi generalizované lipodystrofia často majú ťažkú inzulínovú rezistenciu v mladom veku, môžu trpieť nekontrolovanou cukrovkou alebo hypertriglyceridémia, čo vedie k zápalu pankreasu.

«Myalept - to je prvá schválený prostriedok určený na liečbu komplikácií vrodená alebo získaná lipodystrofia. Toto zariadenie poskytuje potrebnú liečbu pre pacientov s Orffově choroba ", - povedal Dr Mary Parks (Mary Parks), riaditeľ kancelárie vyhodnotenie Second CDER FDA drog.

Bezpečnosť a účinnosť lieku Myalept, rekombinantné analóg leptínu, bola hodnotená v malej štúdii, ktorá zahŕňala 48 pacientov s touto vzácneho ochorenia, ktoré tiež trpia cukrovkou, hypertriglyceridémiou a rezistencia na inzulín. Štúdia preukázala zníženie hladiny glykovaného hemoglobínu, glukózy a triglyceridov u pacientov.

Počas liečby existuje riziko výskytu protilátok proti leptínu a (alebo) Myalept liečivá, ktoré môže viesť k závažným infekciám alebo stratu účinnosti. Lymfóm T-buniek bola hlásená u pacientov s lipodystrofiou, vrátane tých, ktorí boli liečení injekciami Myalept. Vedci odporúčajú, aby lekári starostlivo zvážiť prínosy a riziká lieku pri vymenovaní osôb s vážnymi hematologické poruchy.

Myalept je kontraindikovaný u pacientov s obezitou. Liek ešte nebol schválený pre použitie u pacientov, ktorí trpia HIV spojeného lipodystrofia, rovnako ako u pacientov s metabolickými poruchami bez sprievodných príznakov generalizované lipodystrofie.

Vzhľadom na riziko vzniku lymfómov a vzhľad neutralizačných protilátok Myalept je v súčasnej dobe k dispozícii len ako súčasť programu posúdenie rizika a zníženie dávky (REMS). V súlade s týmto programom, lekári predpísanie lieku musí prejsť špeciálnym výcvikom a získať certifikát. Lekárne, dávkovače Myalept, musia byť certifikované v súlade s týmto programom. Opustí liek je povolené iba v príprave lekáreň osobitnej formy Myalept REMS Predpis autorizačný formulár.

Myalept bol schválený špeciálne inštrukcie, ktorá poskytuje pacientom cenné informácie o bezpečnosti liekov. Táto inštrukcia je potrebné venovať pacientovi v lekárni zakaždým, keď príde na receptu.

FDA plánuje spustiť sedem nových drog post-marketingové štúdie, vrátane dlhodobej prospektívnej štúdii, imunogenicita štúdie, ako aj analýzu vo veľkom meradle spontánnych hlásení o možných závažných vedľajších účinkov pri použití Myalept.

V klinických štúdiách, najčastejšie hlásené nežiaduce účinky pri liečbe lieku boli Myalept nízka hladina cukru v krvi (hypoglykémia), úbytok hmotnosti a bolesti brucha.

Myalept predávaný Amylin Pharmaceuticals, so sídlom v San Diegu.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno