FDA schválila nový liek pre liečbu hemofílie A.

Podávanie US Food and Drug Administration (FDA) v poslednej dobe schválený liek Obizur (prasacia rekombinantný faktorom zrážania krvi), ktorý je určený na liečbu krvácavých príhod u dospelých pacientov so získanou hemofíliou A - deficitom koagulačného faktora VIII.

Získané hemofílii A - veľmi zriedkavé poruchy zrážanlivosti, vyskytujúce sa s frekvenciou približne 1 prípad na milión osôb ročne.

To je život ohrozujúce ochorenie charakterizované výskytom protilátok v organizme proti vlastným zrážaniu faktora VIII.

Ak je zrážacie faktor inaktivuje protilátkami, krv nedokáže zraziť normálne existujú život ohrozujúce krvácanie, dokonca s menšími zraneniami.

Príčiny získanej hemofílie A môže byť stanovený iba v polovici prípadov. Môže sa jednať o autoimunitné ochorenie, rakovina, tehotenstvo, užívanie niektorých liekov. Na rozdiel od dedičnú hemofíliu, získané hemofília A nie je spojená s génmi a rovnako postihuje mužov aj ženy. Diagnostika ochorenia môže byť veľmi ťažké. Krvácanie - veľmi závažné a život ohrozujúce.

"Schválenie tohto lieku poskytuje dôležitú možnosť liečby pre pacientov s týmto veľmi vzácneho ochorenia," - povedal Dr Karen Midsund (Karen Midthun), riaditeľ Centra pre hodnotenie a štúdium biologických liečivá FDA.

Obizur prostriedok obsahuje rekombinantný analóg prasačieho faktora VIII zrážania krvi. Prasačieho faktora VIII zrážania krvi platia obdobne pre ľudský faktor VIII pre zastavenie krvácania, ale to je viac rezistentný voči protilátok prítomných v krvi pacientov so získanou hemofíliou A.

Bezpečnosť a účinnosť lieku Obizur testované v klinickej štúdii, ktorá zahŕňala 29 dospelých pacientov so získanou hemofíliou A. Všetci účastníci boli podané Obizur pre vážne krvácanie. Výsledky preukázali vysokú účinnosť vo všetkých epizód. Žiadne obavy o bezpečnosť sa objavili.

Obizur bol schválený agentúrou zjednodušeným spôsobom pre liečbu registrácia lieku na ojedinelé ochorenia (zriedkavých) ochorenia. Vyrába farmaceutické spoločnosti Baxter Healthcare Corporation (Westlake Village, CA).

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno