Vimizim schválený na liečbu syndrómu Morquio
Podanie US Food and Drug Administration v pondelok schválila inovatívne lieky Vimizim pre liečbu zriedkavých chorôb vrodených enzýmových u detí.Účinná látka je v polohe alfa-Vimizim elosulfaza (elosulfase alfa), ktorá preukázala účinnosť v mukopolysacharidózy typu IVA - Morquio syndróm A.
Jedná sa o vzácne lysozomálnej ochorenie s autozomálne recesívne dedičnosti mechanizmus, ktorý sa vyznačuje nedostatkom acetylgalaktozamín 6-sulfát sulfatáza (GALNS).
Vimizim liek určený na nahradenie chýbajúcich enzýmov GALNS, ktorý sa podieľa na mnohých veľmi dôležitých metabolických procesov v tele. Deficit tohto enzýmu vedie k narušeniu vývoja kostí, rastové problémy a mobility dieťaťa.
V Spojených štátoch dnes existuje asi 800 pacientov s Morquio syndrómom A.
Droga je FDA Vimizim bolo považované za prioritné, ako prvý v histórii lieku pre liečbu zriedkavých chorôb. Tento zjednodušený postup je stanovený vopred len v prípadoch, keď je nový liek sa očakáva zásadný prelom v liečbe niektorých chorôb.
Vimizim tiež sa stal prvým v droge USA získané v rámci preskúmania poukazu nový program s názvom prioritné (Rare Pediatric Priority Disease Review poukaz). Tento program by mal pomôcť americkým výskumným pracovníkom v oblasti vývoja a implementácie do klinickej praxe nových liekov a vakcín, v ktorých pediatrie v krajnej núdzi.
"To je rozhodnutie prijaté na základe priorít, odráža snahu agentúry pre pomoc ľuďom so zriedkavými chorobami. Až do nedávnej doby, pacienti s touto vzácnou genetickou poruchou nemal jediného schváleného liečebné možnosti, "- povedal Dr Andrew Malberg (Andrew Mulberg), výkonný riaditeľ oddelenia gastroenterológie produktov a liečbu vrodených chorôb Centra pre hodnotenie a výskum liečiv (CDER) FDA.
Najčastejšie nežiaduce účinky u pacientov liečených nového lieku, boli: horúčka, vracanie, bolesť hlavy, bolesť brucha, zimnica a únava.
Bezpečnosť a účinnosť lieku Vimizim testovaná len u pacientov starších ako 5 rokov.
Vimizim bol schválený s povinného zahrnutia prevencia návodu riziká anafylaktického šoku. V priebehu klinických štúdií, život ohrozujúce anafylaktickej reakcie po podaní Vimizim boli zaznamenané u niekoľkých pacientov.
Droga je predávaná Vimizim California biofarmaceutická spoločnosť BioMarin Pharmaceutical Inc.
Delež v družabnih omrežjih:
Podobno
Klasifikácia mukopolysacharidózy. Hurler choroba, Genter, Sanfilippo, Morquio
Nový liek na zníženie hladiny cholesterolu, schválený v USA- FDA schválil dulaglyutid na liečbu diabetu 2. typu
- Droga invokana proti diabetu 2. typu, bol schválený FDA
- FDA schválil olaparib pre liečbu rakoviny vaječníkov
- FDA schválila nový liek na liečbu rakoviny kože
- Nový liek na liečbu rakoviny pľúc gilotrif (afatinib) schválené FDA
Nový liek na liečbu rakoviny močového- V Európe schválila nový liek na liečbu rakoviny štítnej žľazy lenvima
- Eluksadolin schválený na liečbu syndrómu dráždivého čreva v Spojených štátoch
- FDA schválila nový liek pre liečbu hemofílie A.
- FDA schválil tasimelteon na liečbu zriedkavé poruchy spánku
- FDA schválil prvýkrát vytlačený na tablety 3d-tlačiarne
- Cresemba nový liek na liečbu plesňových infekcií
- Uptravi - nový liek proti pľúcnou hypertenziou
- FDA schválila nový defibrilátorom Eluna
- Stiolto Respimat inhalátor na liečbu CHOCHP schválený v USA
V Spojených štátoch schválila nový systém pre ERCP Spyglass ds- FDA schválila nový liek proti rezistentné TBC
- Empagliflozin FDA schválil
- V Európe v roku 2014, 82 schválila liek na liečbu zriedkavých chorôb
Mukopolysacharidóza deti, 1,2,3 typ ošetrenia, diagnóza, príznaky