V Európe v roku 2014, 82 schválila liek na liečbu zriedkavých chorôb

Video: Ophthalmology v Izraeli: Očná klinika MC "Hadassah", Hovorí prof. Yakov Peer

Európska lieková agentúra (EMA) v roku 2014 schválený godu rekordný počet liekov na liečbu zriedkavých (vzácna) chorôb - 82.

Z týchto 17 formulácií "poskytovať liečbu pre pacientov, ktorí predtým nemali žiadne liečebné možnosti." To bolo nedávno uvedené zástupcovia agentúry.

Pre porovnanie, v roku 2013 EMA odporučila 11 liekov, v rokoch 2012 - 8 liekov, a v roku 2011 a 2010 - len 4.

Vlaňajší rok bol plodný pre EMA a v ostatných smeroch. Tak, 40 nových liekov na bežné choroby, vrátane jedného lieku na použitie u detí bol schválený.

Medzi nové lieky na ojedinelé ochorenia, ktoré sa objavili v Európe, môžeme nazvať ataluren (ataluren) pod obchodným názvom Translarna firmy PTC Therapeutics. Jedná sa o prvý liek na liečbu DMD.

Tiež afamelanotid odporučil agentúra (afamelanotide), ktorý je k dispozícii pod obchodným názvom Scenesse Clinuvel - prvý liek na liečbu erytropoetickými protoporfyrie (zriedkavá genetická ochorenie charakterizované intoleranciou na svetlo).

Ďalšie unikátny produkt na európskom trhu bola príprava bunka Holoclar spoločnosť Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tento prípravok je založená na kmeňových bunkách, ktorý je určený na liečbu nedostatku limbu kmeňových buniek - vzácneho ochorenia očí, čo môže viesť k oslepnutiu.

Pre vyššie uvedené lieky pre ojedinelé ochorenia osobitné postupy boli použité európskymi regulačnými orgánmi. Najmä Scenesse liek bol schválený "za mimoriadnych okolností".

"Použitie týchto prípadoch sú regulačné mechanizmy urýchlenie prístupu na trh pre produkty určené na uspokojenie potrieb pacientov v tých prípadoch, kedy nie je možné čakať, až štandardný postup," - vysvetľuje agentúry.

A takýto prístup k liekom je oprávnená. V Európe, ktorá je domovom tisícov pacientov s desiatkami zriedkavých ochorení, ktoré nie sú zásadne nové lieky sú odsúdené na utrpenie a smrť. Súčasne, vývoj týchto liekov vyžaduje farmaceutických spoločností miliardy dolárov a roky práce z najlepších vedcov, ale v zásade to nie je možné získať späť, pretože potenciálni medzeru na trhu je zanedbateľný. Preto regulátory sú významné ústupky, ktoré umožňujú pacientom rýchlo dostať dlho očakávanú liek a výrobcovia - výrazne znížiť náklady na vývoj.

Nové účinné látky

V roku 2014 Európska agentúra pre lieky odporučila 8 úplne nových liekov proti rakovine, vrátane cielených terapií pre liečbu vzácnych druhov rakoviny. Medzi ne patria:

Olaparib (Lynparza príprava AstraZeneca) pre liečbu rakoviny vaječníkov s BRCA génových mutácií.
Ramitsirumab (spoločnosť Cyramza Eli Lilly), na liečbu karcinómu žalúdka a adenokarcinómu esophagogastric križovatky.
Ibrutinib (Imbruvica spoločnosti Janssen) a obinutuzumab (Gazyvario Roche výroba) - dva biologická liečba chronickej lymfocytárnej leukémie.

Video: Potreba naliehavú pomoc Ariana Kanivets - Gaucher Disease

"Všeobecne platí, že rad liekov s novými účinnými látkami stále rastie. Jeden z dvoch schválený v roku 2014 godu liečiv na ojedinelé ochorenia a bežných chorôb, obsahuje účinnú látku, ktorá nebola použitá (v Európe). Tieto lieky majú často veľký potenciál v liečbe ochorení, proti ktorému je v súčasnej dobe žiadna liečba, "- píše sa vo vyhlásení agentúry.

V minulom roku EMA zistila nárast počtu žiadostí o pomoc pri vývoji nových liekov, ktoré sú v počiatočných fázach učenia. To naznačuje, že činnosť v tejto oblasti rastie a v najbližších niekoľkých rokoch, mali by sme očakávať, že ešte väčšieho počtu nových účinných látok. Odborníci EMA poskytovať komplexné pomoc vedcom v tomto zložitom procese.

Európska agentúra pre lieky vydal 7 kladných stanovísk k výsledkom urýchlené hodnotenie nových liekov, ktorá by mala priniesť veľký prínos pre zdravie.

Okrem toho štyri z týchto 7 základných liekov určených na liečbu hepatitídy C:

Daklatasvir (daclatasvir) od Bristol-Myers Squibb Company obchodným názvom Daklinza.
Ombitasvir paritaprevir + + ritonavir (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) Viekirax v kombinovanom prípravku.
Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) v prípravnej Harvoni výroby Gilead.
Dazabuvir (dasabuvir) pod obchodným názvom firmy Exviera AbbVie.

Tri ďalšie lieky zo zoznamu priorít, ktoré sú určené na liečbu zriedkavých chorôb, ktoré moderná medicína nemôže účinne liečiť:

Siltuksimab (siltuximab) pod obchodným menom spoločnosti Janssen Sylvant pre liečbu Castlemanovy syndrómu.
Nintedanib (nintedanib) pod značkou Ofev firmy Boehringer Ingelheim pre liečbu idiopatickej pľúcnej fibrózy.
Ketokonazol pod značkou ketokonazol HRA výrobné Laboratoire HRA farmakologických antimykotické lieku, ktorý je teraz indikovaný na liečbu Cushingovho syndrómu.

V roku 2014 bol liek schválený pre použitie u detí Hemangiol (účinná látka propranolol), vyrábaného firmou Pierre Fabre dermatológie Laboratories, ktorý je určený na liečbu infantilných proliferujúcich hemangiómov. Tento liek bol tiež skúmaný v urýchlenom konaní.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno