Kosáčikovitá anémia: výzva pre FDA

Video: Kosáčikovitá anémia. Príznaky anémie. Ako na liečbu anémie

anémia srpkovitých buniek (SCA) - to je najčastejšia dedičné ochorenie krvi.

V Spojených štátoch, kosáčikovitá trpí asi 100 000 detí.

Vo svete existuje niekoľko milióny pacientov.

novej liečby, takže Food and Drug Administration (FDA) aktívne spolupracuje s vedeckou komunitou a farmaceutické spoločnosti na vývoj nových produktov pre liečbu a prevenciu závažných komplikácií je dnes potrebné.

Čo je choroba kosáčikovitej?

"Kosáčikovitá anémia - genetická choroba, ktorá je najčastejšia u ľudí afrického pôvodu. SKA tiež bežný medzi Hispánci, Ázijci a prisťahovalci zo Stredomoria a na Blízkom východe "- hovorí Jonko Bull (Jonc Bull), riaditeľ menšinové zdravotného úradu FDA.

Viac ako 3 milióny Američanov, vrátane každého 12. čierna, nesú gény, ktoré môžu spôsobiť kosáčikovitá u potomkov. Vo skríningu Spojených štátoch SCD sa zvyčajne vykonáva pri narodení. Ak sa dieťa narodí s kosáčikovitou anémiou, čo znamená, že zdedil defektných génov od oboch rodičov.

Kosáčikovitá anémia - chronická, zakázanie choroby. Keď SKA erytrocyty (červené krvinky), majú abnormálne kosákovite. Tieto bunky sú ľahko zničené a nie sú vyrovnať s prevodom kyslíka do orgánov a tkanív. Toto ochorenie spôsobuje únavu, anémia, časté infekcie, chronickej bolesti, zakrpatený rast u detí, trombóza, a dokonca aj mŕtvica.

Závažnosť kosáčikovitej anémie sa líši prípad od prípadu. Väčšina pacientov so zníženou životnosť.

Ako zaobchádzať s kosáčikovitú anémiu?

Súčasné možnosti liečby sú obmedzené SKA. V roku 1998, FDA schválil liek na liečbu hydroxymočoviny. Pre pacientov mladom veku s ťažkou CAS odporučil transplantáciu kostnej drene, ale postup je spojená s rizikom vážnych komplikácií. Transplantácia je nielen veľmi drahé a riskantné, ale tiež vyžaduje hľadanie ideálu vhodného darcu kostnej drene alebo kmeňových buniek. Okrem toho pacienti s ochorením anémia srpkovitých buniek predpísať pravidelné krvné transfúzie.

"U väčšiny pacientov s kosáčikovitou anémiou prijímať hydroxyureou a lieky proti bolesti, robia krvné transfúzie a hospitalizovaný v priebehu krízy. Krvné transfúzie pravidelne robiť, aby sa zabránilo komplikáciám. Bohužiaľ, aj keď moderná liečba a znižuje frekvenciu kríz a hospitalizácií, u niektorých pacientov sa príznaky aj naďalej rozvíjať, "- povedal Dr Ann Farrell (Ann Farrell), riaditeľ produktov pre hematológiu oddelenie CDER FDA.

FDA pomáha vytvárať nové lieky?

FDA pokračuje v práci s pacientmi, výskumníkmi a farmaceutickým spoločnostiam zlepšiť liečebné možnosti pre pacientov s kosáčikovitou anémiou. Dr Bull uvádza, že v súčasnej dobe v klinických štúdiách u niekoľkých nových liekov a vedci naďalej hľadať nové prístupy k liečbe SCA.

Firmy pracujú na nových liekov proti SKA môže požiadať agentúru, aby im poskytli osobitný štatút (FDA označenie fast track), ktorý je určený na urýchlenie vývoja základných liekov, je potreba, ktorá nie je v danej krajine spokojní. To pomôže rýchlo zvážiť dokumentáciu a zjednodušiť vyhľadávanie na financovanie výskumu.

"Keď sme sa dať taký stav, že dáva podnikom schopnosť interakcie častejšie u FDA v skorších fázach práce, diskutovať o všetkých otázkach zjednodušeným spôsobom, vrátane problematiky návrhu a testovanie organizácií. Účelom týchto konzultácií - prinesie dlho očakávanú liek na trhu, "- hovorí Dr. Farrell.

Tiež FDA môže urýchliť túto prácu v oblasti drog a biologickými látkami, priradiť do stavu "osirelé výrobky pre liečbu chorôb» (osirelých výrobkov). Patrí medzi ne produkty boja proti chorobám, ktoré sú chorí menej ako 200.000 ľudí v Spojených štátoch každý rok. Sponzori, ktorí sa v oblasti financovania rozvoja takých liekov, príjem daňových úľav a ďalších predvolieb.

Vzhľadom k tomu, SCA je globálnym problémom, FDA podporuje spoluprácu s farmaceutickými firmami v USA so zahraničnými partnermi. Dr Farrell hovorí, že dnes niektoré americké firmy vykonávajú klinické skúšky a to nielen v USA, ale aj v Európe, Afrike a na Strednom východe.

"Učiť sa od samotných pacientov - aké príznaky sú najviac znepokojení, akú liečbu by chceli vidieť - má veľký význam pre vývoj nových liečebných postupov. Počas stretnutia s pacientmi získame jasnú informáciu, že pacienti najviac postihnutých chronickú bolesť, únavu a poruchy SLEEP- majú veľký strach z mŕtvice. Pacienti s SCD vyjadrili ochotu podieľať sa na klinických štúdiách, "- hovorí Dr. Farrell pracovať s pacientmi.

U nás sa môže zdať, divoký, že zástupcovia regulačných agentúr FDA riaditelia divízií úrovni stretnúť s obyčajnými pacientov, zistiť ich potreby a očakávania z terapie v budúcnosti. Ale stretnutie FDA odborníkov zo 300 pacientov, vzhľadom k tomu, mnoho cenných informácií. Potvrdili, že očakávania pacientov je oveľa vyššia ako súčasných liečebných možností pre SKA, a požiadal o usmerneniach práce.

"Oddelenie produktov pre hematológiu FDA uviedol nové spôsoby liečby pre kosáčikovitou anémiou, najvyššiu prioritu. Budeme aj naďalej hľadať sponzorov a predajcovia riešiť problémy, odstrániť čo najviac prekážok pri vývoji nových výrobkov. Cítime, že sme povinní pomôcť pacientom, ktorí žijú s ničivými účinkami tohto chronického ochorenia, "- hovorí Farrell.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno