Transplantácia kmeňových buniek pre akumuláciu ochorení a talasémia

Choroby základ skladovanie mutácia jediného génu, ktoré prispievajú k zlyhaniu alebo inými enzýmami a hromadeniu toxických produktov metabolizmu. Výsledkom je, že progresívne neurologické ochorenie, alebo rozvíjať smrtiace patológiu vnútorných orgánov. Niektoré ochorenia skladovanie (napr., Adrenoleukodystrofie) prístupný diétne liečbe, iné (napr. Typu I Gaucherova choroba a III) - enzým substitučná terapia, ale vo väčšine prípadov také zaobchádzanie je nemožné. TKSK formy v zdrojových kostnej drene príslušnými enzýmami vo forme buniek monocyty fagocytov systému pečene (Kupfferove bunky), mozgu (mikroglie), koža (Langerhansove bunky), kostra (osteoklasty), pľúc (pľúcna makrofágov) a lymfatických uzlín (histiocytov).

účinnosť transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (TKSK) pri rôznych chorobách akumulácie líšia. Keď adrenoleykodistofii, metachromatické leukodystrofie, globoidnokletochnoy leukodystrofie, Hurler syndróm TKSK dáva dobré výsledky, zatiaľ čo u Sanfilippo syndrómom a Gunther efekt je oveľa horšia. Riziko úmrtnosti v transplantáciu buniek z použitia kompatibilných SIB je 10%, ale s nepríbuzného darcu TKSK z nezlučiteľné dosahuje 37%. Transplantácia by sa malo uskutočniť pred vývojom ireverzibilné poškodenie tkaniva a vznikom zjavné neurologické symptómy.

Transplantácia krvotvorných buniek v talasémia

výsledok transplantácie krvotvorných kmeňových buniek (TKSK) v thalassemia závisieť od prítomnosti u pacientov hepatomegália, portálnej fibrózy a poruchou využitie železa. Pacienti s absenciu týchto rizikových faktorov považovaných do triedy 1, v prípade, že sú jeden alebo dva z týchto faktorov - do triedy 2, a v prítomnosti všetkých troch - do triedy 3. počtu krvných transfúzií, hladiny feritínu v plazme, je stupeň hemosideróza, koncentráciou železa v pečeni a splenomegália TKSK účinnosť nie je ovplyvnená.

v Taliansku transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (TKSK) sa vykonalo viac ako 500 pacientov s thalassemia vo veku 16 rokov a starších, od HLA-identický príbuzných. V prípadoch, keď sa transplantácia vykonáva pred vývojom hepatomegália alebo portálnej fibróza, DFS dosiahla 90%.

Transplantácia krvotvorných kmeňových buniek (TKSK) zlepšuje stav pacientov s thalassemia, a v prípadoch, ktoré nie sú príliš rozsiahle pečeňové hemosideróza a portál fibróza. US po HLA-identického obývacej príbuzné TKSK bez pacientov s relapsom ochorenia 17 z 27 detí s jednou požadovanou re-transplantáciu, zatiaľ čo ešte v 5 po odmietnutí transplantátu vyvinutý retsidiv- celkové prežívanie bolo 81%. V prítomnosti HLA-identických príbuzné TKSK by mala byť vykonaná v počiatočných štádiách ochorenia. Podobné údaje boli získané DFS a netradičným TKSK zo starostlivo vybraných darcov, aj keď v týchto prípadoch dochádza ku komplikáciám došlo o niečo častejšie.

Video: Plagáty AS Borovkov