V Európe sa naučil zaobchádzať s ťažkou kombinovanou imunodeficienciou

Video: V Austrálii vyhlásená za víťazstvo nad AIDS Science Science and Technology

Európska agentúra pre lieky (EMEA) povolil použitie revolučný produkt pre liečbu ťažké kombinované imunodeficiencie - rovnaký "ochorenie chlapec bublina", ktorá sa preslávila vďaka smutný príbeh David Vetter (1971-1984).

Unikátny produkt nazvaný Strimvelis určený na liečbu ťažkou kombinovanou imunodeficienciou, spojené s deficitom adenozín deamináza (ADA-SCID).

Terapia zahŕňa odstránenie kmeňových buniek z pacienta a preprogramovanie genetickú vadu, ktorá spôsobuje nedostatok enzýmu.

Pripomeňme si, že ADA-SCID - to je ťažký genetické ochorenie imunitného systému, v ktorom má osoba porušená produkcia adenozín deamináza. Výsledkom akumuláciu deoxyadenosin toxické látky, ktoré ničia lymfocytov a ruší odolnosti voči infekciám.

Nehľadiac na skutočnosť, že choré deti majú problémy s rastom a vývojom, ich vlasy vypadávajú, zhoršená funkcia pečene a pochek- deti s ADA-SCID zvyčajne zomierajú počas prvých dvoch rokov života v dôsledku závažných infekcií a rakoviny.

K dnešnému dňu, v Európe a Amerike pre takéto pacientov, je tam jeden radikálny možnosť liečby - transplantácia kostnej drene. Avšak iba 1 zo 4 detí nemôže nájsť plne zodpovedajúce darcu kostná dreň, a v prípade nesúladu môžu byť tragické následky.

V rozhovore pre Wall Street Journal Dr. Bobby Gaspar (Bobby Gaspar), profesor pediatrie a imunológiu z Anglicka, povedal, že zavedenie nového produktu na takú vzácnu a vážnou chorobou - to je významný úspech, ktorý dnes ušetrí stovky detí bez adekvátnej liečby.

"Ak je produkt Strimvelis schválený v EÚ, stane sa prvým nástrojom na svete pre génovú terapiu ex vivo (" mimo živý organizmus ") u detí, ktorí dostali oficiálne povolenie," - uviedol v tlačovej správe Martin Andrews (Martin Andrews), pričom hlava oddelenie zriedkavých chorôb je farmaceutická spoločnosť GlaxoSmithKline.

Liečba Strimvelis je v súčasnej dobe k dispozícii len v Miláne, kde bol výrobok vyvinutý. Spočiatku, lekári sú prevzaté z kmeňových buniek kostnej drene pacienta s použitím vektorov zavedenie DNA do ich normálnej kópie génu adenozín deamináza a injekčne ich späť k dieťaťu. Pred injekciou je dieťa v nízkej dávke chemoterapie k telu lepšie "prijal" nové bunky.

Výsledky Strimvelis liečba nemôže potešiť 100% detí terapia bola dobre tolerovaná, pričom 92% (11 z 12) žije tri roky bez známok imunodeficiencie.

Po prijatí historického rozhodnutia liečbe EMEA bude k dispozícii pre všetky deti v Európe, hoci jeho dlhodobá účinnosť a vedľajšie účinky sa musia starostlivo sledovať v priebehu rokov.

Delež v družabnih omrežjih:

Podobno